سان‌دیه‌گو – نتایج اولیه یک مطالعه فاز ۳ تصادفی، برچسب باز و تک‌گروهی نویدبخش آینده‌ای روشن برای درمان هموفیلی A با ژن‌درمانی است. این دستاورد می‌تواند مسیر را برای تایید دومین ژن‌درمانی هموفیلی A توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) هموار کند.
در این تحقیق که با عنوان مطالعه AFFINE شناخته می‌شود، ۵۰ بیمار مبتلا به هموفیلی A مورد بررسی قرار گرفتند. نرخ سالانه خونریزی این بیماران از ۴.۷۳ پیش از تزریق به ۱.۲۴ پس از تزریق کاهش یافت (P = 0.004). قابل توجه است که ۶۴ درصد از بیماران در یک پیگیری متوسط به مدت ۳۳.۶ ماه هیچ خونریزی‌ای نداشتند.
علاوه بر این، نرخ خونریزی‌های درمان‌شده از ۴.۰۸ به ۰.۰۷ کاهش یافت (P < 0.0001) و ۸۸ درصد از بیماران طی این مدت بدون خونریزی درمان‌شده بودند.
ژن‌درمانی: گامی بزرگ در کاهش بار هموفیلی
دکتر اندرو دی. لیویت، هماتولوژیست و نویسنده اصلی این مطالعه از دانشگاه کالیفرنیا سانفرانسیسکو، در مصاحبه‌ای اظهار کرد:
“هدف اصلی ما کاهش تعداد خونریزی‌های کلی بود که با موفقیت به دست آمد. اما کاهش چشمگیر خونریزی‌های درمان‌شده، که نشان‌دهنده اهمیت بالینی آن برای بیماران است، برجسته‌تر است.”
او افزود:
“ژن‌درمانی فرصتی برای برداشتن بار سنگین هموفیلی از دوش بیماران است، باری که اغلب حتی توسط ارائه‌دهندگان خدمات درمانی نیز دست‌کم گرفته می‌شود. این درمان می‌تواند گزینه‌های جدید و موثر بیشتری برای بیماران فراهم کند.”
نیاز به تنوع در ژن‌درمانی‌ها
از سال ۲۰۲۲، دو ژن‌درمانی برای هموفیلی B و یک ژن‌درمانی برای هموفیلی A تایید شده‌اند. این روش‌ها جایگزین تزریق‌های مداوم فاکتور خونی، که برای دهه‌ها روش اصلی درمان بودند، محسوب می‌شوند.
دکتر لیویت تاکید کرد که وجود گزینه‌های مختلف ژن‌درمانی ضروری است. وی توضیح داد:
“برخی بیماران ممکن است به دلیل وجود آنتی‌بادی‌های خنثی‌کننده نتوانند از یک محصول خاص استفاده کنند، اما ممکن است بتوانند از محصول دیگری بهره ببرند. به همین دلیل، تنوع در ژن‌درمانی‌ها به ما این امکان را می‌دهد که این روش را به تعداد بیشتری از بیماران علاقه‌مند ارائه دهیم.”
ایمنی و اثربخشی در درمان جدید
در این مطالعه، ۷۵ بیمار مرد با میانگین سنی ۳۲.۳ سال تحت درمان با giroctocogene fitelparvovec قرار گرفتند. این ژن‌درمانی شامل یک وکتور ویروسی است که نسخه اصلاح‌شده‌ای از فاکتور VIII انسانی را منتقل می‌کند.
نرخ تزریق سالانه فاکتور خونی خارجی از ۱۲۴.۳۹ پیش از درمان به ۰.۲۱ پس از درمان کاهش یافت (P < 0.0001).
در حالی که ۹۸.۷ درصد بیماران عوارض جانبی را تجربه کردند، این عوارض به گفته محققان “قابل قبول و مدیریت‌پذیر” بودند. شایع‌ترین عوارض شامل مسمومیت کبدی (۶۲.۷ درصد) و واکنش‌های مرتبط با تزریق (۷۳.۳ درصد) بودند. هیچ بیماری به دلیل عوارض جانبی درمان را متوقف نکرد.
از دیگر یافته‌ها، استفاده از کورتیکواستروئیدها در ۶۲.۷ درصد بیماران به مدت متوسط ۱۱۴.۶ روز بود.
نظر کارشناسان: نتایج امیدبخش است
دکتر گای یانگ، مدیر برنامه هموستاز و ترومبوز بیمارستان کودکان لس‌آنجلس، که در این مطالعه حضور نداشت، اظهار داشت:
“به طور کلی، داده‌های جدید بسیار امیدوارکننده به نظر می‌رسند. سطح بالای فاکتور خونی پس از درمان می‌تواند نشانه‌ای از مزایای ماندگار باشد.”
او همچنین تاکید کرد که هزینه بالای ژن‌درمانی ممکن است در بلندمدت به نفع بیمه‌گران باشد، زیرا نیاز به درمان‌های پیشگیرانه و کنترل خونریزی‌ها کاهش می‌یابد.
گام بعدی: تاییدیه FDA و هزینه‌ها
شرکت فایزر، که بودجه این مطالعه را تامین کرده است، اعلام کرد که در حال گفت‌وگو با مقامات برای ارائه داده‌ها به منظور دریافت تاییدیه FDA است. با این حال، درباره هزینه احتمالی این درمان هنوز اظهار نظری نکرده است.
جمع‌بندی
ژن‌درمانی giroctocogene fitelparvovec نه تنها توانسته نرخ خونریزی را به طور چشمگیری کاهش دهد، بلکه گامی مهم در ارائه گزینه‌های جدید و موثرتر برای بیماران هموفیلی A برداشته است. نتایج این مطالعه نشان‌دهنده آینده‌ای روشن در درمان‌های پیشرفته ژن‌درمانی است که می‌تواند کیفیت زندگی بیماران را به طور قابل توجهی بهبود بخشد.
منبع خبر: پزشکان ایرانی / ژن‌درمانی هموفیلی A: کاهش بی‌سابقه خونریزی‌ها در بیماران با درمان جدید
گردآوری و انتشار اخبار در این تارنما با هوش مصنوعی و ابزار های الکترونیکی اتوماتیک صورت می پذیرد و تمامی حقوق گردآوری و تالیف خبر متعلق به ناشر اصلی آن که در لینک فوق به آن اشاره شده است می باشد. در صورت نیاز به ارسال جوابیه یا توضیح تکمیلی علیه یا له مطلب منتشر شده صرفا از طریق مرجع اصلی خبر اقدام نمایید.
نظرات کاربران