بهداشت، درمان و آموزش پزشکی

پست های پربازدید

۰
  • اخبار
  • عدم تأیید اثربخشی داروی ترانسلارنا توسط کمیته داروهای انسانی EMA

عدم تأیید اثربخشی داروی ترانسلارنا توسط کمیته داروهای انسانی EMA

بازدید 20

کمیته داروهای انسانی EMA / کمیته داروهای انسانی (CHMP) آژانس دارویی اروپا (EMA) پس از بررسی دوباره داده‌های موجود، توصیه قبلی خود مبنی بر عدم تمدید مجوز بازاریابی مشروط برای داروی ترانسلارنا (آتالورن) را تأیید کرد. این ارزیابی آخر نتیجه گرفت که اثربخشی این دارو در درمان دیستروفی عضلانی دوشن تأیید نشده است.

ترانسلارنا برای درمان بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن که قادر به راه رفتن هستند و بیماری‌شان به دلیل یک نوع نقص ژنتیکی به نام جهش بیهوده در ژن دیستروفین ایجاد شده است، استفاده می‌شود.

در سپتامبر ۲۰۲۳، CHMP اولین نظر منفی خود را در مورد ترانسلارنا اعلام کرد که در ژانویه ۲۰۲۴ پس از اولین بازبینی درخواستی توسط شرکت تولیدکننده این دارو، تأیید شد. در ژوئن ۲۰۲۴، کمیته بنا به درخواست کمیسیون اروپا نظر خود را مجدداً بررسی کرد تا داده‌های دنیای واقعی بیشتری که در طول فرآیند تصمیم‌گیری به کمیسیون ارائه شده بود، در نظر گرفته و مشخص کند که آیا داده‌های موجود جامع هستند یا خیر؛ همچنین نظرات یک گروه مشاوره علمی جدید نیز در نظر گرفته شد. پس از این ارزیابی، توصیه کمیته همچنان منفی باقی ماند.

بررسی داده‌ها ، عدم تأیید اثربخشی داروی ترانسلارنا (آتالورن) توسط کمیته داروهای انسانی EMA

نتایج مطالعات پس از تأیید
مطالعه جدیدی که پس از صدور مجوز انجام شد، مطالعه ۰۴۱، دومین مطالعه پس از صدور مجوز برای تأیید مزایای ترانسلارنا بود. اولین مطالعه (مطالعه ۰۲۰) موفق به تأیید اثربخشی ترانسلارنا نشد اما پیشنهاد کرد که زیرگروهی از بیماران که دچار کاهش تدریجی توانایی راه رفتن بودند، ممکن است به درمان حساس‌تر باشند. بنابراین هدف اصلی مطالعه ۰۴۱ بررسی اثر ترانسلارنا در این زیرگروه از بیماران بود.

نتایج این مطالعه نشان داد که فاصله‌ای که بیماران پس از ۱۸ ماه درمان قادر به راه رفتن بودند، در گروه ترانسلارنا به طور میانگین ۸۲ متر کاهش یافت، در حالی که در گروه دارونما این کاهش ۹۰ متر بود؛ با این حال، این تفاوت از نظر آماری معنادار نبود. این بدان معنی است که این تفاوت می‌تواند تصادفی باشد. بنابراین، CHMP نتیجه گرفت که مطالعه ۰۴۱ نتوانسته است اثربخشی دارو را تأیید کند.

داده‌های ثبت‌نام بیماران
کمیته همچنین داده‌های مقایسه‌ای بین دو ثبت‌نام بیماران را مجدداً ارزیابی کرد. در یکی از این ثبت‌ها، بیماران به مدت ۵.۵ سال تحت درمان با ترانسلارنا بودند، در حالی که در ثبت دیگری بیمارانی که تحت درمان با این دارو نبودند، پیگیری شدند. با این حال، کمیته به دلیل تفاوت‌های قابل توجه بین این دو ثبت و سوگیری‌های موجود، نتوانست نتیجه‌گیری‌های قطعی در مورد مزایای ترانسلارنا از این داده‌ها به‌دست آورد. همچنین، این داده‌ها نتوانستند نتایج منفی دو مطالعه پس از تأیید (مطالعه ۰۴۱ و مطالعه ۰۲۰) را جبران کنند.

تصمیم‌گیری نهایی
با توجه به همه داده‌های موجود، CHMP نتیجه گرفت که اثربخشی ترانسلارنا در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن ناشی از جهش بیهوده تأیید نشده است و به کمیسیون اروپا توصیه کرد که مجوز بازاریابی این دارو تمدید نشود. اگر این توصیه تأیید شود، ترانسلارنا دیگر در اتحادیه اروپا مجوز نخواهد داشت.

 

 

منبع خبر: پزشکان ایرانی / عدم تأیید اثربخشی داروی ترانسلارنا توسط کمیته داروهای انسانی EMA

گردآوری و انتشار اخبار در این تارنما با هوش مصنوعی و ابزار های الکترونیکی اتوماتیک صورت می پذیرد و تمامی حقوق گردآوری و تالیف خبر متعلق به ناشر اصلی آن که در لینک فوق به آن اشاره شده است می باشد. در صورت نیاز به ارسال جوابیه یا توضیح تکمیلی علیه یا له مطلب منتشر شده صرفا از طریق مرجع اصلی خبر اقدام نمایید.

مشاهده بیشتر

نظرات کاربران

  •  چنانچه دیدگاهی توهین آمیز باشد و متوجه نویسندگان و سایر کاربران باشد تایید نخواهد شد.
  •  چنانچه دیدگاه شما جنبه ی تبلیغاتی داشته باشد تایید نخواهد شد.
  •  چنانچه از لینک سایر وبسایت ها و یا وبسایت خود در دیدگاه استفاده کرده باشید تایید نخواهد شد.
  •  چنانچه در دیدگاه خود از شماره تماس، ایمیل و آیدی تلگرام استفاده کرده باشید تایید نخواهد شد.
  • چنانچه دیدگاهی بی ارتباط با موضوع آموزش مطرح شود تایید نخواهد شد.

دیدگاهتان را بنویسید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *

آخرین اخبار

انتخاب سردبیر

مصاحبه
مقاله
یادداشت
عکس